胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，按所发生的部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两大类。大部分胆管癌患者在初诊时即为不可切除性肿瘤或存在转移，失去了手术根治的机会。对于不可切除、存在转移的或手术后复发的胆管癌患者，药物治疗方式显得尤为重要。那么，胆管癌用什么药效果好呢？
近些年来，在新药的研发和基因检测技术的双重发展的加持下，越来越多的“靶点”被医学研究者们发掘并研发出有效的药物应用于临床，给众多身陷囹圄的癌症患者带来了长生存的希望。早在2022年4月，信达生物宣布其引进的达伯坦（佩米替尼片）在中国获批上市，这款产品用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者的治疗。达伯坦（佩米替尼片）的出现完美解决了胆管癌用什么药的难题，为患者开辟了新的治疗曙光。
FGFR基因变异在多种肿瘤的发生中起着关键作用，这些变异包括基因扩增、突变、染色体易位以及配体依赖性活化等，它们通过异常激活FGFR信号通路来促进肿瘤细胞的增殖、存活、迁移和血管生成，从而加速恶性肿瘤的进展。
达伯坦（佩米替尼片）是一种专为FGFR1、FGFR2和FGFR3设计的强效、选择性口服小分子抑制剂。它通过精准阻断肿瘤细胞中由FGFR介导的信号传导，有效抑制了肿瘤细胞的生长、扩散和血管生成，从而在治疗过程中发挥重要作用。这种靶向治疗策略为携带FGFR基因变异的肿瘤患者提供了新的治疗选择，尤其在胆管癌等肿瘤治疗领域展现出显著的疗效和潜力。在中国晚期胆管癌临床研究中，达伯坦展现了高达60%的客观缓解率（ORR），这一数据相较于传统化疗的大约5%的客观缓解率，显示了其在缩瘤方面的显著优势。此外，达伯坦三级及以上的治疗相关不良事件（TRAE）发生率仅为26.5%，显示出良好的耐受性。基于以上数据，关于胆管癌用什么药的问题，CSCO/NCCN指南一致推荐FGFR2融合/重排晚期胆管癌患者使用佩米替尼。
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