御泰来国际：儿童癌症为什么是罕见病？

　　前段时间一则“点读机女孩患罕见脑瘤”的新闻被各大媒体报道被各大媒体争相报道,那么什么是罕见病呢?

　　按照海外权威机构的定义,每10万个人里,只有65-100个人发病的,才算罕见病。按照这个定义,每种儿童恶性肿瘤,都属于罕见病。和其它所有罕见病患者一样,患上肿瘤的孩子不得不面对社会关注的缺乏、相关医疗知识的稀缺,还有药物研发的艰难。

　　2020年全球新发癌症病例1929万例,其中中国新发癌症457万人,占全球23.7%!如果把所有新发恶性肿瘤的患儿人数加起来,每年在中国就有4万人之多。在2021年中国罕见病大会上,国家儿童医学中心主任、首都医科大学附属北京儿童医院院长倪鑫说:“目前全球收录了7877种罕见病,其中5018种提供了发病时间—基本上70%的罕见病在儿童期就已经发病了。”

　　罕见病通常以病情危重、高致残、高死亡、患者生存质量差、儿童期发病多见,同时因为发病率极低,导致人们对这些疾病的认知非常有限,临床误诊率高,诊断非常困难,继而导致这些患者很难获得有效的、及时的治疗。天津市儿童医院院长刘薇说过:“我国有40%左右的罕见病患儿都曾至少被误诊过一次。”

　　与成人患者不同,实体肿瘤患儿对于放化疗更敏感,同时也会面临更大的治疗风险,比如发育迟缓、激素缺乏、影响骨骼生长、继发肿瘤风险增加等等。质子治疗可以限制和减少对健康组织和器官的辐射剂量,降低儿童遭受有害的长期副作用的风险。目前已经成为儿童实体肿瘤放疗的“金标准”!而日本质子治疗发展早、设备先进、经验丰富,是质子治疗的优选之地。

　　随着技术的进步,常规放射疗法通过照射能够有效地控制许多癌症。然而,由于X射线束是由初级光子和二级电子组成的,它们沿出束路径释放能量到肿瘤靶区及以外区域,并会照射到肿瘤部位前面和后面的健康组织。这种“射出量”照射会损伤肿瘤或附近区域的正常组织或器官,可能会在日后导致健康问题。

　　而质子束治疗中使用的质子通过加速器照射,照射到体内。质子束根据设定的能量在一定的深度停止,具有将能量传递给组织的性质。

　　因此,在质子束治疗中,通过集中在目标肿瘤上照射质子束,可以最大限度地减少对健康细胞的影响。对健康细胞的影响较小,可以降低儿童日后生长发育的风险。

图为:九州大学医院对8岁患儿同时进行肝脏和小肠移植并获得成功

　　此前,由日本多家权威机构联合多家医院进行了回顾性研究,对质子治疗小儿恶性肿瘤的效果和安全性进行了统计和评估。对1983 年 1 月至 2014 年 8 月期间所有接受质子治疗的包括脑肿瘤、横纹肌肉瘤、神经母细胞瘤、尤文氏肉瘤等肿瘤患儿进行研究。

　　研究结果显示,质子治疗的效果比光子放疗更好,且毒副作用更低。具体数据显示接受过质子治疗所有患癌儿童的1年生存率为82.7%,3年生存率为67.4%,5年生存率为61.4%,10年生存率为58.7%。

　　其中:

　　尤文氏肉瘤的1年、3年、5年生存率分别为88.6%、73.1%和56.8%。

　　神经母细胞瘤的1年、3年、5年生存率分别为72.0%、57.6%和57.6%;

　　横纹肌肉瘤的1年、3年、5年生存率分别为84.5%、74.3%和66.5%;

　　脑肿瘤的1年、3年、5年生存率分别为91.4%、81.7%和81.7%;

　　根据2023年发表在《Cancers (Basel)》上的研究结果显示,质子治疗儿童脑肿瘤的3年总生存率(OS)为82.7%,3年无进展生存率(PFS)为67.3%,3年局部控制率(LC)为79.5%。

　　其中:

　　室管膜瘤患儿的3年总生存率(OS)为89.2%,3年无进展生存率(PFS)为51.8%,3年局部控制率(LC)为67.3%;

　　髓母细胞瘤患儿的3年总生存率(OS)为83.8%,3年无进展生存率(PFS)为80.0%,3年局部控制率(LC)为92.2%;

　　非典型畸胎样横纹肌样肿瘤(ATRT)患儿的3年总生存率(OS)为53.2%,3年无进展生存率(PFS)为42.4%,3年局部控制率(LC)为66.5%;

　　低级别胶质瘤患儿的3年总生存率(OS)为92.8%,3年无进展生存率(PFS)为79.3%,3年局部控制率(LC)为82.7%。

　　日本是全球率先开展质子重离子治疗的国家之一,早在90年代初日本国立癌症研究中心东医院就引进了世界第二台质子治疗装置,并开始应用质子治疗技术(而中国目前最权威质子重离子医院-上海质子重离子医院于2015方才成立)。

　　多年来,日本将质子治疗做到了后来者难望其项背的程度,尤其是儿童实体肿瘤治疗领域有着极丰富的临床经验,治疗之外,日本医院更像是服务机构,医务人员十分重视患儿的心理状态,在尽可能降低放疗带来的毒副作用的前提下,减轻患儿治疗过程中的紧张和压抑,保证了儿童生理和心理的健康。

　　据报道,日本每年约有2500起儿童癌症发病病例。其中半数是白血病、淋巴瘤等血液癌症,剩下的半数是脑脊髓、头颈部、躯干等发病的实体癌症。儿童癌症与普通癌症相比,有脑瘤、肉瘤、胎儿性肿瘤等,治疗方法和抗癌药的副作用也有个人差异大的倾向。据悉日本有关机构统计近年来,结合化疗、外科疗法、细胞免疫疗法和尖端放射疗法,某些医院可达到7~8成左右的治愈率。

　　截止2023年止,日本已经成立了19个质子治疗设施,成为全球质子治疗设施第二多的国家,在科研的深度和临床经验的厚度都是世界范围的绝对领先!

　　御泰来国际深耕日本医院资源多年,曾为一些儿童肿瘤患者预约日本权威质子治疗中心诊治,并取得了很好的预后,据我们了解:全球约有三亿罕见病病人,所以在与病魔斗争的路上我们并非孤军奋战,虽然病种是罕见的,但是爱与勇气却是饱满的。每一位在抗癌路上的孩子,他们都是坚强勇敢的小天使,是家庭的希望,因为苦难经历的洗礼,他们在成功击退病魔之后必然能够爆发出高于常人的能量。